8月18日，bluebird bio（藍(lán)鳥生物）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)其基因療法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期輸血的所有基因型成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者。beti-cel是美國首個獲批的針對β-地中海貧血患者潛在遺傳病因的一次性療法，將為患者提供常規(guī)紅細(xì)胞輸注和鐵螯合劑治療以外的替代方案。
同時，bluebird bio將Zynteglo在美國的批發(fā)采購成本定為280萬美元，以彰顯其在臨床研究中證明的強(qiáng)大而持續(xù)的臨床益處，以及其在減輕與定期RBC 輸血和鐵管理相關(guān)的終生醫(yī)療保健成本方面的潛力。在美國，根據(jù)目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，輸血依賴性β地中海貧血患者的終生醫(yī)療費(fèi)用高達(dá)640萬美元，每位患者每年的平均總醫(yī)療費(fèi)用是普通人群的23倍。bluebird估計(jì)美國大約有1300-1500人患有輸血依賴性β地中海貧血。
近日，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研發(fā)的地中海貧血癥基因治療藥物KL003在臨床試驗(yàn)中取得了令人振奮的結(jié)果：已成功治愈2名重癥患者，并且各項(xiàng)指標(biāo)遠(yuǎn)優(yōu)于國際上最領(lǐng)先的美國藍(lán)鳥生物同類藥物Zynteglo。
造血干細(xì)胞在體外基因修補(bǔ)過程中干性損失是領(lǐng)域內(nèi)的一個國際性難題，目前還沒有任何機(jī)構(gòu)可以很好地解決這個問題，包括藍(lán)鳥生物。干性損失造成造血干細(xì)胞回輸之后造血系統(tǒng)重建緩慢，例如藍(lán)鳥生物地貧基因治療臨床試驗(yàn)中一位受試者的血小板到191天才完成植入。在這漫長的191天中，這位受試者幾乎完全喪失凝血能力，隨時可能因?yàn)槌鲅＜吧Ｒ虼耍S持良好干性對基于造血干細(xì)胞的基因治療非常重要。康霖生物通過長期攻關(guān)，在國際上率先解決了干性維持難題。臨床研究的數(shù)據(jù)充分證明了這一點(diǎn)，兩例受試者不僅被治愈了，而且造血系統(tǒng)的恢復(fù)也極其迅速，遠(yuǎn)優(yōu)于美國藍(lán)鳥生物同類產(chǎn)品在18歲以下患者中的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)：粒細(xì)胞植入時間分別為10天和15天（藍(lán)鳥生物為平均25.25天（范圍為16-38天）），血小板植入時間分別為14天和19天（藍(lán)鳥生物為平均超過50.5天（范圍為20-94天））。因此，KL003可大幅度降低感染和出血風(fēng)險(xiǎn)，減少住院時間，有望成為一個全球同類最優(yōu)地貧基因治療藥物。基因治療藥物造價(jià)高昂，藍(lán)鳥生物地貧治療藥物280萬美元的價(jià)格是全球絕大部分患者負(fù)擔(dān)不起的。本著“研發(fā)絕大部分患者用得起的好藥”的理念，康霖生物長期致力于降低基因治療藥物造價(jià)技術(shù)的研發(fā)，目前已經(jīng)能夠大幅度降低地貧基因治療中關(guān)鍵的載體成本，為使地貧基因治療藥物成為絕大部分患者用得起的好藥奠定了基礎(chǔ)。因此，康霖生物有望為全球廣大地貧患者打造一個用得起的同類最優(yōu)（Best-in-Class）基因治療藥物。
關(guān)于康霖生物
康霖生物科技（杭州）有限公司是一家由海歸精英團(tuán)隊(duì)創(chuàng)辦的以自主知識產(chǎn)權(quán)創(chuàng)新藥物研究和開發(fā)為核心的，集研發(fā)、生產(chǎn)、營銷為一體的科創(chuàng)型企業(yè)。公司自2015年成立以來，始終專注于基因治療創(chuàng)新藥物的研發(fā)，針對的領(lǐng)域多為嚴(yán)重影響人類健康的疾病，如艾滋病、帕金森病、血友病和地中海貧血癥等。公司從成立之初就專注于以技術(shù)研發(fā)解決臨床需求，力爭做全球首創(chuàng)（First-in-Class）或同類最好（Best-in-Class）創(chuàng)新藥。
目前康霖研發(fā)中心在研創(chuàng)新藥項(xiàng)目有十余項(xiàng)，經(jīng)過多年不懈努力，在多個方向上獲得了國際領(lǐng)先的突破。其中艾滋病功能性治愈項(xiàng)目依托其領(lǐng)先的技術(shù)路線，相關(guān)數(shù)據(jù)獲得了國內(nèi)外同行的認(rèn)可，且已獲國家科技重大專項(xiàng)和浙江省重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃立項(xiàng)支持。
與此同時，公司特有的臨床級病毒載體的大規(guī)模生產(chǎn)平臺已成功建立了穩(wěn)定、成熟的病毒載體藥物生產(chǎn)工藝，并且在病毒載體的設(shè)計(jì)、改造、生產(chǎn)、純化、質(zhì)檢等各個方面都有自己獨(dú)到的優(yōu)勢。2018年被中國食品藥品檢定研究院推薦參與英國生物制品標(biāo)準(zhǔn)品研究院代表世界衛(wèi)生組織發(fā)起的“慢病毒載體拷貝數(shù)”全球性標(biāo)定研究。康霖生物已成為目前國際上少見的同時具備慢病毒和腺相關(guān)病毒載體高水平研發(fā)與生產(chǎn)能力的公司。公司分別于2020年入選浙江省博士后工作站，2021年入選杭州市研發(fā)中心。
關(guān)于海匯投資
海匯投資是國內(nèi)具有近30年成功經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)創(chuàng)業(yè)投資（VC）基金管理機(jī)構(gòu)，是國內(nèi)極少數(shù)有能力從事種子期、初創(chuàng)期科技型企業(yè)投資的風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)，是國家創(chuàng)業(yè)投資引導(dǎo)基金管理人，連續(xù)多年獲得國家創(chuàng)業(yè)投資引導(dǎo)基金以及廣州、武漢和溫州等地方政府引導(dǎo)基金的重點(diǎn)投資扶持。主要以初創(chuàng)期和成長期具有高速成長潛力的創(chuàng)新科技型企業(yè)為主要投資對象，為其提供全方位專業(yè)的增值服務(wù)和投后企業(yè)管理，助力企業(yè)高速成長發(fā)展。
目前管理資產(chǎn)規(guī)模超過百億元，所投項(xiàng)目大部分成長為細(xì)分行業(yè)龍頭，重點(diǎn)投資領(lǐng)域包括醫(yī)療健康及生物醫(yī)藥、半導(dǎo)體及電子設(shè)備、新一代信息技術(shù)、高端裝備制造、新能源、新材料及節(jié)能環(huán)保等。